Vi è mai capitato di entrare in farmacia, e guardando un medicinale sullo
scaffale, chiedervi “chissà cosa c’è dietro?”.
Una molecola prima di diventare farmaco dovrà affrontare differenti step e studi previsti da regolamento normativo. I primi studi sono quelli di ricerca che avvengono nei laboratori chimici o biotecnologici con lo scopo di individuare la cosiddetta molecola “lead compound“: composto di partenza per lo sviluppo del farmaco vero e proprio. Identificata una molecola di interesse, avente il potenziale
di diventare un farmaco innovativo, si procede alla sua ottimizzazione così da:
- Aumentarne la potenza;
- Migliorarne la specificità d’azione;
- Ridurne l’eventuale tossicità;
- Migliorarne le caratteristiche farmacocinetiche.
Si prosegue quindi con lo sviluppo, fase condizionata da due fattori critici: tempi e costi. Elemento condizionante di tutta la fase di sviluppo è la legislazione farmaceutica, che impone regole ben precise per garantire l’efficacia e la sicurezza dei nuovi farmaci.
Le fasi di sviluppo di un farmaco sono:
1. Fase su pazienti sani per fornire una prima valutazione di sicurezza e
tollerabilità del medicinale
2. Fase su un numero limitato e selezionato di pazienti per determinare se il nuovo farmaco sia effettivamente efficace per il trattamento della patologia.
3. Fase su un numero ampio di pazienti per confermare l’efficacia del farmaco e monitorare gli effetti avversi su un lungo termine e per un maggior periodo di tempo (in media due o tre anni in base al tipo di terapia e patologia).
4. Fase di farmacovigilanza, post immissione in commercio per continuare a monitorare la sicurezza, il rapporto rischio-beneficio e garantire che i vantaggi della terapia con il farmaco siano sempre superiori ai rischi derivati dai possibili effetti collaterali.
